简单来说，就是在体外构建一个人体内生物学组织器官的简化版本，只保留器官功能和人体病理生物学的特征。“器官芯片”意义在于，将人体化整为零，把对“人体”精确的诊断改换成对“器官”的精确诊断，提供更有效、更有针对性的治疗。
通过利用患者来源干细胞，实现诱导多能干细胞来源器官模型的工程化构建，使个体化的疾病风险预测、药物药效评价、毒理评估和预后分析更加准确。目前，也有科学家利用特定病人的干细胞，构建功能性心脏组织，模拟累遗传性心脏病模型。
除了实现对人类的个性化医疗，器官芯片还有一个明显的好处，便是药物测试。这一点，对动物试验的改变将是革命性的。
一直以来，人们都是通过动物来试药，暂且不论用动物做药物测试是否人道。从实验准确性的角度来讲，尽管动物与人类共享的基因比例高达99％，但剩下的1％，仍然会造成极大的变量，从而导致两个物种之间产生巨大的生理差异。同一种药物，在动物体内和人体内的反应可能是截然不同的。即便是极小的表达差异，也会随着药物研发进程的推进而被不断放大，最终导致整个项目的失败。
“器官芯片”因为更接近人体，能够更加有效地用于药物测试，《科学进展》上就报告了一种在微流控芯片上制作神经元和肌肉组织的3D方法，借助这种芯片，科学家可以替“渐冻人”试新药。
